Leki sieroce (leki osierocone; orphan drugs) to medykamenty leczące choroby na tyle rzadkie, że nie jest opłacalna produkcja takich leków, a tym bardziej - badania zmierzające do ich powstania. Szacuje się, że problem dotyczy ok. 7000 chorób, a ich liczba wzrasta o ok. 250 rocznie. Każda z chorób dotyczy stosunkowo małej liczby osób - do 200.000, co w skali globalnej stanowi nikły procent. W sumie jednak, problemy związane z leczeniem rzadkich chorób dotyczą dziesiątków milionów ludzi w samej Ameryce Północnej.
Ponieważ tzw. "pharma" nie definiuje się, jako non-profit organizations, nie wyrażała też nigdy większej woli w prowadzeniu badań w kierunku opracowywania takich leków. Dlatego raport z badań Thomson Reuters - bo on jest przyczynkiem do tego artykułu - daje powody do radości. Skoro nakłady mogą się zwrócić, być może znajdzie się więcej chętnych na wykładanie pieniędzy na badania. Co prawda, w raporcie znajduje się zastrzeżenie, że zwrot z inwestycji jest dostrzegalny, jeśli weźmie się pod uwagę cały cykl życia leku na rynku, a kadencje poszczególnych zarządów są zdecydowanie krótsze, ale bądźmy optymistami.
Zwracam szczególną uwagę na to, jak bardzo opłacalnym biznesem w ostatniej dekadzie była farmacja - i jak bardzo powiększyła się przepaść pomiędzy orphan drugs a non-orphan drugs.
Swoją drogą, leki sieroce doczekały się na świecie kilku aktów prawnych, które regulują ich status w sposób specjalny. Stany Zjednoczone Orphan Drug Act wydały już w 1983, w 1991 Singapur, 1993 Japonia, 1997 Australia, a w 2000 - my - czyli Unia Europejska.
Zgodnie z Rozporządzeniem Komisji Europejskiej nr 847/2000 z dnia 27 kwietnia 2000 r. ustanawiającym przepisy w celu spełnienia kryteriów oznaczania produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych oraz definicje pojęć „podobnego produktu leczniczego” i „wyższości klinicznej”, lekiem sierocym, jest:
produkt leczniczy, [który] jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek zdrowia, [który] występuje u nie więcej niż pięciu na 10 000 osób we Wspólnociea
bez zachęt mało prawdopodobne jest, że sprzedaż danego produktu leczniczego we Wspólnocie nie zapewni prawdopodobnie wystarczających dochodów.Dla zainteresowanych - kilka źródeł, w kolejności zaawansowania odbiorcy w temacie:
http://www.polityka.pl/nauka/zdrowie/1509836,1,nietypowe-schorzenia---nietypowe-terapie.read
http://www.aptekarzpolski.pl/index.php?option=com_content&task=view&id=298&Itemid=108
http://www.drugdiscoverytoday.com/download/900